LEGEMIDDELGIGANT: Sveitsiske Novartis står bak behandlingen Zolgensma. Foto: FABRICE COFFRINI / AFP

Sveitsisk legemiddelgigant deler ut 100 gratis behandlinger i «lotteri»

En ny genterapi-behandling kan endre livene til barn som er rammet av den dødelige muskelsykdommen SMA, mener legemiddelfirmaet bak. De deler ut 100 doser av den rådyre behandlingen via loddtrekning.

  • Ingrid Hovda Storaas
  • Håkon Kvam Lyngstad

«Russisk rulett», sier Kackper Rucinski, som sitter i styret til pasientforeningen SMA Europe, til Reuters.

Han mener blant annet at selskapets metode ikke tar stilling til hvilke pasienter som trenger behandlingen mest.

– Programmet vil tvinge tusenvis av SMA-babyer til å konkurrere med hverandre om livreddende behandling og sørge for at tett sammensveisede grupper splittes. Det gjør også denne eksperimentelle behandlingen om til en ettertraktet premie, skriver foreningen i en uttalelse gjengitt i BBC.

Skyhøy prislapp

Det er den sveitsiske legemiddelgiganten Novartis som har utviklet den nye genterapi-behandlingen, som de mener kan endre livene til barn som lider av den alvorlige, sjeldne muskelsykdommen spinal muskelatrofi, kjent som SMA.

Sykdommen rammer i hovedsak barn, og svekker viktige muskelfunksjoner i ben, rygg og nakke, samtidig som den gir puste- og svelgevansker. Uten behandling dør mange av barna før fylte to år.

Den nye behandlingen har fått navnet Zolgensma, og er den andre behandlingen for sykdommen SMA, etter Spinraza, som etter lang tids debatt ble godkjent for bruk i Norge i begynnelsen av 2018.

Bakgrunn: Enighet om kriteriene for Spinraza-behandling

Prislappen på Zolgensma er imidlertid utenfor de fleste foreldres rekkevidde: 2,1 millioner dollar per pasient – om lag 20 millioner norske kroner. Nyhetsbyrået DPA skriver at dette gjør behandlingen til den med den dyreste enkeltdosen i verden- Hittil er den kun godkjent for bruk i USA, og da bare for barn under to år.

HØY PRISLAPP: Zolgensma er en engangsbehandling, og koster 2,1 millioner amerikanske dollar per pasient. Foto: TT NYHETSBYRÅN

Selskapet Novartis har derfor lansert en kontroversiell metode for å gi flere muligheten til å prøve behandlingen utenfor USAs grenser:

Mandag startet loddtrekninger, der 100 behandlinger for spinal muskelatrofi-rammede barn under to år skal deles ut som premie. Selskapet begrunner metoden med at det vil sikre at ikke noen barn eller noen land favoriseres på bekostning av andre.

– Blind utdeling

Professor Reidun Førde ved Senter for medisinsk etikk ved Universitetet i Oslo beskriver prosessen som høyst problematisk, og betegner den som en blind utdeling.

– Spørsmålet om hvem som får behandlingen de trenger blir avhengig av flaks og uflaks. Vi opererer ikke med loddtrekning i helsevesenet. Vi opererer etter behov, sier Førde.

– Det er vanskelig for meg å se det annerledes enn at legemiddelfirmaet ønsker å få et fotfeste i markedet. Dette kan være en måte å presse myndighetene til å ta opp en behandling som ikke har fulgt de vanlige prosessene for opptak.

Samtidig presiserer Førde at hun forstår behovet pasientene har for nye behandlingsformer.

– Det ligger et veldig trykk i å finne et legemiddel som skal hjelpe disse menneskene. Det er noe alle ønsker, sier hun.

Rådført seg med etikkeksperter

På spørsmål om hvorfor ikke selskapet heller kan senke prisen på behandlingen fremfor å tilby 100 behandlinger gratis, svarer en talsperson til nyhetsbyrået DPA at det er begrenset hvor mange doser de kan produsere: Legemiddelet produseres foreløpig kun i Illinois i USA.

– Det er et dilemma, sier talspersonen.

les også

Pasientforening går til søksmål mot staten etter Spinraza-nei til voksne

Selskapet har rådført seg med eksperter i bioetikk før programmets oppstart.

– Dette kan kanskje føles som om behandlingen deles ut blindt, men det kan være det beste vi kan gjøre. Det kan være umulig å skille folk ut fra prognose når det gjelder gruppen av barn under to år, sier en av dem, Alan Regenberg ved Instituttet for bioetikk ved John Hopkins University, til Reuters.

Les også

Mer om

  1. Novartis
  2. Etikk
  3. Medisin

Flere artikler

  1. Ny kreftmedisin godkjent: – Oppsiktsvekkende gode resultater

  2. Pluss content

    Medisinene som testes mot corona

  3. Pluss content

    Professorens råd: Jakten på ungdomskilden

  4. Pluss content

    – En verre krise enn corona

  5. Pluss content

    Kan være dødelig: - Nordmenn kjøper ulovlig «coronamedisin»

Kommersielt samarbeid: Rabattkoder