Hvor står ALS-forskningen i Norge?

Tette mediaoppslag om ALS i det siste, særlig i VG, har tegnet et bilde av manglende interesse og innsats når det gjelder forskning på ALS i Norge. Vi som driver med denne forskningen mener at dette er uriktig.

JOEL C. GLOVER, Universitetet i Oslo og Oslo universitetssykehus
OLE-BJØRN TYSNES, Haukeland universitetssykehus og Universitetet i Bergen
KJELL-MORTEN MYHR, Universitetet i Bergen og Haukeland universitetssykehus
GEIR BRÅTHEN, St. Olavs hospital
IOANNA SANDVIG, NTNU
HELLE HØYER, Sykehuset i Telemark
TRYGVE HOLMØY, Akershus universitetssykehus
OLA NAKKEN, Universitetet i Oslo og Akershus universitetssykehus HANNE F. HARBO, Oslo universitetssykehus

Vi vil derfor gjerne informere om hva som skjer i Norge, hvordan norsk ALS-forskning er knyttet opp mot internasjonal ALS-forskning, og hva man kan forvente av innsatsen både her og i utlandet.

ALS er svært utfordrende å forske på. Sykdommen medfører at motoriske nerveceller i ryggmargen og hjernen går til grunne, med økende lammelser som resultat. Disse motoriske nervecellene er spredt så å si fra issen til korsryggen, er vanskelig å studere hos levende mennesker, og kan ikke hentes ut av kroppen ved biopsi slik som er mulig for eksempel med kreftceller. Kliniske forsøk med medikamentell behandling er kostbar og ofte basert på dels usikre dyreforsøk som gir null garanti for effekt hos mennesker. Sykdommen kan utløses av en lang liste genfeil, og det finnes dyremodeller for bare en håndfull av disse genfeilene.

Det at mange forskjellige genfeil kan forårsake sykdommen, gjør at det blir svært vanskelig, om ikke umulig, å finne én felles behandling for alle ALS-former.

Iherdig innsats internasjonalt over flere år har ennå ikke munnet ut i en helbredende behandling for ALS - bare enkelte medisiner som bremser sykdommen noe, og ikke alltid med like stor effekt for alle ALS-syke.

I Norge foregår det ALS-forskning flere steder, både på Haukeland universitetssykehus i Bergen, NTNU og St. Olavs hospital i Trondheim, Sykehuset i Telemark, Universitetet i Oslo og Oslo universitetssykehus, og Akershus universitetssykehus. Forskere som er involvert (undertegnede inkludert) har tette bånd med ALS-forskere i mange land, i flere tilfeller ved noen av de fremste forskningsinstitusjoner i verden, deriblant Harvard University i Boston, Columbia University i New York, og Karolinska Institutt, Umeå Universitet og Lund Universitet i Sverige.

Vi er aktivt engasjerte i EU-konsortier som har ALS som hovedfokus. Vi utveksler erfaringer med ALS-forskere på store internasjonale konferanser. Det må kunne sies at vi har regelmessig kontakt med forskningsfronten internasjonalt.

ALS-forskning i Norge begynte for flere år siden med epidemiologiske undersøkelser basert på de gode norske helseregistre. Dette har gitt mulighet til å kartlegge endringer i sykdommens utbredelse og hva som kan disponere for å utvikle sykdommen, og resultatet av denne forskningen har de senere år blitt publisert i anerkjente internasjonale tidsskrifter. Dette gir også et springbrett for å kunne undersøke hvilke genfeil som ligger til grunn for ALS hos norske pasienter. For noen få år siden ble forskningen trappet opp, i takt med biomedisinske nyvinninger og med utviklingen internasjonalt.

Dette skjedde i stor grad takket være engasjement og økonomiske bidrag fra Stiftelsen Norsk ALS Støttegruppe, som nå heter ALS Norge. Donasjoner fra ALS Norge ble starten på flere nye forskningsprosjekter som blir avgjørende for kartleggingen av ALS-relaterte genfeil hos norske ALS-pasienter og forklaringen på hvordan disse genfeilene forårsaker sykdommen.  

Disse prosjektene er i fronten teknologisk. Epidemiologisk forskning fortsetter. Et regionalt register over ALS-syke i Trøndelag er blitt etablert, som vi ønsker å utvide til nasjonalt nivå. Kartlegging av genfeil ved bruk av høyteknologisk gensekvensering er blitt påbegynt ved Sykehuset i Telemark og ved Ahus.  Både ved OUS og St. Olavs hospital har vi høstet celler fra ALS-syke, som vi har omdannet til stamceller og motoriske nerveceller, slik at vi kan studere sykdomsmekanismer og teste medikamenter på celler fra pasientene selv.

Her har blant annet Nasjonalt senter for stamcelleforsknings Kjernefasilitet for humane pluripotente stamceller vært en viktig resurs. Laboratorieforsøkene baserer seg i økende grad på høyteknologiske mikrofluidikk-systemer (mikroskopiske «gjennomstrømningsenheter») som gjør det mulig å studere de motoriske nervecellenes interaksjoner med andre celletyper (for eksempel muskelceller) med høy presisjon.

Disse er utviklet ved UiO i samarbeid med SINTEF og ved NTNU i samarbeid med Nanolab. Per idag er det kun et håndfull andre laboratorier i verden som har etablert slike mikrofluidikk-systemer for ALS, noe som har gjort at vi blir invitert til å delta i store internasjonale forskningsprosjekter. På Ahus er det etablert nye dyremodeller for ALS der flere genfeil kan etableres hurtigere. Dette gir også nye muligheter til å teste potensielle medikamenter mer effektivt.

Samtlige av disse prosjektene er blitt startet eller sterkt fremmet av økonomiske bidrag fra ALS Norge, supplert med enkelte bevilgninger fra Norges forskningsråd og regionale og lokale helseforetak. Men forskningen er svært kostbar, og derfor utfordrende å holde løpende over lengre tid.

Et av hovedmålene for norsk ALS-forskning er å igangsette multinasjonale kliniske forsøk der norske ALS-pasienter kan delta. I denne sammenhengen vil det nye Senteret for klinisk behandling i Bergen, med sitt fokus på nevrodegenerative sykdommer, spille en viktig rolle. Vi har også etablert tette kontakter med ALS-forskere i andre europeiske land som har lengre erfaring med kliniske forsøk på ALS. Blant annet er vi med disse i en større søknad til EU om støtte til kliniske forsøk med stamceller og nye medikamenttyper, og vi jobber aktivt nå med å få utvidet kliniske forsøk som er påbegynt i andre land til å omfatte også norske ALS-pasienter i fremtiden.

ALS er dødelig, med en gjennomsnittlig overlevelse på bare noen få år. Det finnes ingen helbredende behandling, men det er mange forskere i utlandet og i Norge som jobber hardt for å finne slike. Dessverre er dette en krevende og møysommelig prosess, og det vil ta tid, kanskje mange år, før vi lykkes. Det er forståelig at ALS-syke opplever stor frustrasjon og fortvilelse over at forskningen ikke går fortere. Det eneste riktig i denne sammenhengen er å gi denne forskningen full støtte, også her i Norge.