VENTER PÅ BEHANDLING: 13 år gamle Torleif har ennå ikke fått innkallelse til første behandling med den dyre medisinen Spinraza. Mor Anne Grethe Sorteberglien reagerer på at de – og flere andre SMA-barn ikke har fått innkalling. Foto: PRIVAT

Foreldre fortviler: Flere barn venter fortsatt på millionmedisinen Spinraza

Etter en hard priskrig ble legemiddelet Spinraza godkjent for barn med spinal muskelatrofi (SMA) under 18 år i februar. Likevel sier flere foreldre at barna deres fortsatt venter på innkalling til sin første behandling.

ARTIKKELEN ER OVER ETT ÅR GAMMEL

– For mange av barna haster det å komme i gang med behandling fordi viktige funksjoner forsvinner og blir svakere for hver dag som går, sier Anne Grethe Sorteberglien til VG.

Hun er moren til 13 år gamle Torleif, som har SMA Type 2–1. Han sitter i el-rullestol, bruker respirator hver natt og er avhengig av hjelp til alle dagligdagse gjøremål, ifølge moren.

Det var i februar i år at Beslutningsforum for nye metoder vedtok å innføre Spinraza (nusinersen) til bruk for norske pasienter inntil 18 år, etter flere måneder med intense prisforhandlinger mellom norske myndigheter og legemiddelprodusenten Biogen.

les også

Enighet om kriteriene for Spinraza-behandling

Psykisk belastning

Legemiddelet er blitt omtalt som et av verdens dyreste legemidler.

Selv om Sorteberglien sier hun sendte henvisning fra habiliteringstjenesten til Oslo universitetssykehus allerede 16. februar, bare fire dager etter at det ble vedtatt å godkjenne medisinen for bruk i Norge, hadde de i forrige uke fortsatt ikke fått innkalling:

– Vi har fortsatt ikke fått noe svar, eller tidsperspektiv for når behandlingen kan komme i gang, sier Sorteberglien.

Hun reagerer på at mange ikke har fått svar, og sier det er en psykisk belastning for både foreldre og barn å vente:

– Når jeg snakker med Torleif om dette sier han: « Jeg gidder ikke tenke på det mer, for det virker som om jeg aldri kommer til å få den». Samtidig er han livredd for å ikke lenger klare å spise selv, sier Sorteberglien.

SAKSBEHANDLINGEN: Medisinen Spinraza er for dyr for Norge

DYR BEHANDLING: Medisinen Spinraza koster mye per pasient, men ble til slutt godkjent for SMA-pasienter under 18 år i Norge i februar. Her har Kjetil Salomonsen avbildet en pakke av medisinen som datteren Serenne fikk for første gang onsdag. Foto: KJETIL SALOMONSEN

les også

Helse-Høie om Spinraza: – Håper behandlingen kan iverksettes raskt

Fikk innkalling forrige uke

Kjetil Salomonsen 16 år gamle datter Serenne Vikebø har SMA, og sitter i rullestol. Han reagerer på at datteren har måtte vente så lenge etter at medisinen ble godkjent i Norge:

– Først i dag ringte de oss og sa at hun skulle få komme inn førstkommende mandag eller tirsdag, sa han til VG torsdag forrige uke.

Han forteller at datteren har blitt betydelig svakere i løpet av de siste seks månedene.

– At alle skal få første dose i Oslo mener jeg er en feil prioritering. Jeg kan ikke forstå hvorfor dette ikke kan gjøres ved flere sykehus. Ventetiden har slitt på oss alle, og Serenne har vært veldig lei seg. Nå er det en lettelse å være innkalt, men vi stoler ikke på at hun får det før vi virkelig har vært der, sier Salomonsen.

Onsdag fikk 16-åringen sin første behandling med den dyre medisinen.

LANG VENTETID: Torsdag denne uken fikk 16 år gamle Serenne beskjed om at hun vil få Spinraza den førstkommende uken. Foreldrene mener hun måtte vente for lenge. Foto: PRIVAT

– Frustrerende

Heller ikke 11 år gamle Pablo Ruiz har fått innkallelse til første behandling. Mor Therese Rogstad raser over mangelen på informasjon:

– Dette er veldig frustrerende. Da medisinen endelig ble godkjent 12. februar, kjente vi en enorm gledesfølelse, men det gikk fort over i forvirring, sinne og frustrasjon. Vi opplever at vi ikke får tilstrekkelig informasjon, og mener dette er håndtert dårlig, sier Rogstad.

Hun forteller at 11 åringen stadig mister funksjoner og blir svakere.

– Før hadde han bevegelighet i to fingre, men nå har han ikke det lenger. Vi ser at han mister styrke hele tiden. I påsken ble vi oppringt av sykehuset som ga oss beskjed om at vi muligens ville få behandling i mai, men vi har i etterkant blitt oppringt og fått beskjed om at det vil ta tid – uten at det er satt noe konkret tidsperspektiv, sier Rogstad.

VENTER: 11 år gamle Pablo venter fortsatt på den dyre medisinen Spinraza. Foto: PRIVAT

les også

Legemiddelkostnadene i Norge har økt med 40 prosent på fire år

Avansert behandling

Klinikkleder Terje Rootwelt ved Barne- og ungdomsklinikken ved Oslo Universitetssykehus sier til VG at oppdraget med å starte opp Spinrazabehandling på alle aktuelle barn i Norge er svært omfattende.

– Dette er avansert sykehusbehandling hvor det gis doser annenhver uke i oppstarten. Ved oppstart er det nødvendig med tre dagers innleggelse. Det er fortsatt kun vårt sykehus som gir denne behandlingen. Vi har gitt opplæring til flere andre sykehus, og vi håper det kun går kort tid før vi er flere som kan samarbeide om denne oppgaven, sier han.

Han forteller videre at det er etablert en nasjonal faggruppe som diskuterer indikasjon og sikrer at alle pasienter hele Norge behandles likt.

– Vi forstår godt at pasientene er frustrerte over å måtte vente. Et samlet fagmiljø legger en betydelig innsats i få dette til best mulig og raskest mulig. Alle pasienter må vurderes individuelt om de kan starte behandlingen. Vi innkaller pasienter så raskt vi klarer å gjennomføre, sier Rootwelt.

les også

Spinraza til alle SMA-pasienter!

26 vurderes for behandling

Ifølge Rootwelt vil de i løpet av denne uken ha startet på behandling av 13 nye pasienter - i tillegg til de 10 pasientene de allerede har i behandling.

– Hvor mange henvisninger er ubesvart?

– Alle henvisningene er vurdert. Alle skal ha fått muntlig telefonsvar og etter hvert også skriftlig svar på henvisningen. Vi beklager at svarbrevene ikke gikk så raskt ut til alle pasientene som de skulle. Det har vært en ganske komplisert planlegging. Vi har også hatt møte med pasientforeningen og informert om situasjonen. Vi vet om ytterligere 26 pasienter i Norge som vurderes for behandling. Vi gjør alt vi kan for at alle som er aktuelle for behandling, og hvor vi vurderer at det haster å starte behandling, skal kunne gjøre dette innen sommerferien, sier han.

– Hva tenker dere om at foreldre sier at barna deres blir dårligere mens de venter på behandlingen?

– Vi har stor forståelse for at dette er frustrerende. Alle barn med den alvorligste formen SMA type 1 er startet tidligere. Etter godkjenning i februar har vi prioritert de barna med SMA type 2 og 3 hvor vi har vurdert at det hastet mest, og vi gjør som sagt alt vi kan for at dette skal gå fortest mulig for alle, sier han.

Les mer: Norge sier nei til millionmedisin – oljefondet investerer i selskapet

les også

Skuffende svar fra helseministeren

Kommersielt samarbeid: Rabattkoder