LAMMES: Mens andre barn på hennes alder lærer å gå og løpe, blir Thea stadig svakere. Hun har den sjeldne sykdommen SMA, som svekker viktige funksjoner i kroppen. Foto: Privat

Millionmedisinen Spinraza behandles for tredje gang: – Ventetiden har vært forferdelig

Medisinen Spinraza er alvorlig syke Theas (2) eneste håp. Fredag skal det superdyre medikamentet behandles i Beslutningsforum for tredje gang.

ARTIKKELEN ER OVER ETT ÅR GAMMEL

– Ventetiden har vært forferdelig. Vi er redd vi snart ikke har mer tid igjen før sykdommen tar overhånd, sier Theas mor Jeanett Johnsen til VG.

Siden oktober har foreldrene til Thea Johnsen (2) vært vitne til en intens priskrig mellom produsenten Biogen og norske helsemyndigheter om medikamentet Spinraza, omtalt som verdens dyreste medisin. Spinraza er den eneste tilgjengelige behandlingen for barn med muskelsykdommen spinal muskelatrofi (SMA).

BAKGRUNN: Medisinen Spinraza fortsatt for dyr for Norge

Norske myndigheter omtaler prisen på Spinraza som «uetisk høy». Så langt har Beslutningsforum, som bestemmer hvilke medisiner norske sykehus kan tilby, sagt nei til to pristilbud. Fredag skal de behandle saken på nytt, men fremdeles står partene langt fra hverandre:

– Det ser ikke ut til at Beslutningsforum har et endelig forslag til løsning å ta stilling til i møtet fredag, sier leder for Beslutningsforum, Lars Vorland, til VG før forhandlingene.

UVITENDE: Thea (2) en smilende, blid liten jente som elsker å leke med storesøster Mia. Toåringen skjønner ikke selv at hun er alvorlig syk. Foto: Privat

Fremdeles foregår det prisdiskusjonene mellom norske myndigheter og Biogen, opplyser Vorland. Når partene er enige, vil Beslutningsforum vurdere behovet for et ekstraordinært møte.

Biogen ønsker ikke å kommentere saken før møtet i Beslutningsforum fredag.

Vanskelig ventetid

Konflikten mellom partene blir stadig mer tilspisset. Imens blir Thea (2) sykere. Hun mister muskelfunksjon i ben, rygg og nakke. Hun får puste- og svelgevansker. For slik utarter sykdommen SMA seg. Den ødelegger muskelfunksjonen, bit for bit.

– Vi ser daglig at Thea blir svakere. Hun mister funksjoner og kontroll på kroppen. Hun må ha lettere og lettere leker, samtidig som andre barn på hennes alder får større og større leker, sier mamma Jeanett Johnsen.

Thea fikk diagnosen 31. mars 2017, da var hun ett år gammel. Toåringen har SMA type to, som gjør at hun gradvis blir sykere.

– Det føles veldig urettferdig å se at hun blir dårligere, når vi vet at det finnes behandling der ute, sier Johnsen.

– Hva tenker du om at medisinen mest sannsynlig får avslag igjen fredag?

– Vi er forberedt på et nei, men det er like tungt hver gang. Det lille vi har av håp blir knust, igjen.

Les mer: Norge sier nei til millionmedisin – oljefondet investerer i selskapet

– Spinraza hadde betydd alt

Serenne Salomonsen Vikebø er 16 år og har levd med SMA hele livet. Hun sitter i rullestol, er avhengig av pustemaskin og trenger hjelp døgnet rundt.

– Hver dag blir kroppen min svakere, men viljen og håpet for Spinraza sterkere, sier Vikebø.

Hun fortviler over den lange ventetiden. Mister Vikebø mer krefter nå, vil hun ikke lenger kunne bruke mobilen. 16-åringen sier hun vil miste mye av kontakten med omverdenen hvis det skjer.

– Å få Spinraza hadde betydd alt for meg. Mindre sykdom, mer krefter og energi, og mer selvstendighet. Jeg håper vi får et positivt svar fredag, men tør jeg ikke forvente noen ting, sier Vikebø.

HÅPER: Serenne Salomonsen Vikebø har fremdeles ikke gitt opp håpet om at Spinraza kan bli tilgjengelig for norske pasienter. Foto: Privat

Legemiddelverket: Vil oppleve lignende diskusjoner i fremtiden

Noe av problemet med Spinraza er at dette er den eneste tilgjengelige medisinen på markedet. Dermed har legemiddelprodusenten Biogen monopol og kan presse opp prisen på medikamentet, sier fagdirektør for Statens legemiddelverk, Steinar Madsen, til VG.

– I årene fremover vil det komme en rekke nye legemidler til små pasientgrupper der legemiddelfirmaene sannsynligvis vil kreve svært høye priser. Det vil gjøre det utfordrende å komme frem til avtaler som gjør at vi får rettferdige prioriteringer, sier Madsen.

Spinraza ble godkjent i USA lille julaften 2016, mens Europa ga medikamentet markedsføringstillatelse våren 2017. Norske myndigheter har forhandlet om medikamentet siden oktober 2017. Det er cirka femti barn med SMA i Norge.

Magnhild Rasmussen, overlege ved Barneavdelingen for nevrofag og enhet for medfødte og arvelig nevromuskulære sykdommer ved Oslo universitetssykehus, sier til VG at selv om vi fremdeles ikke vet langtidseffekten av behandling med Spinraza, viser medikamentet svært lovende resultater hos noen pasienter.

– Medikamentet synes å kunne stoppe utviklingen av sykdommen hos mange eller føre til bedring. Selv om mye tyder på at tidlig behandling gir best resultat, vet vi ikke nok om hvem som vil ha mest nytte av medisinen, sier Rasmussen.

På Oslo universitetssykehus behandler legene rundt ti pasienter med SMA type en med Spinraza i dag.

VG-leder: Riktig å si nei til Spinraza

STADIG SVAKERE: På det bildet er Thea 11 måneder. Her kan hun krabbe. I dag har Thea nesen i gulvet hvis hun ligger på magen, fordi hun ikke klarer å løfte hodet eller kroppen.

Danmark sier nei

Ut fra listeprisen er kostnaden på Spinraza én million kroner per dose. Norge har hemmelige medisinpriser, og det er derfor ikke kjent hvilke rabatter legemiddelselskapet opererer med.

Hvis Spinraza blir godkjent, trenger pasienter som Thea seks sprøyter det første året. Resten av livet vil hun trenge tre sprøyter i året. De fem første årene vil behandlingen hun trenger koste Norge 18 millioner kroner, hvis vi regner prisen per dose til å være en million.

Helseminister Bent Høie (H) ønsker ikke å kommentere saken overfor VG før den har vært oppe til behandling i Beslutningsforum. Tidligere uttalte statsråden at han ønsket å samarbeide med danske helsemyndigheter om innføringen av Spinraza, men legemiddelprodusenten takket nei til et slikt samarbeid. Danske myndigheter sa denne uken nei til det siste pristilbudet fra Biogen.

Høie har tidligere sagt til VG at det er legemiddelselskapet som må ta ansvar i saken og senke prisen.

– Prisen er altfor høy nå, sa Høie til VG i desember.

Både helseministeren og Beslutningsforum har tidligere sagt at de sier ja til medisinen, men nei til prisen. Selskapet som har utviklet og selger millionmedisinen, heter Biogen Inc. Det norske oljefondet (Statens Pensjonsfond) har investert nesten fem milliarder norske kroner i selskapet, som utgjør 0,91 prosent eierskap i selskapet. VG har tidligere skrevet om investeringen her.

Kommersielt samarbeid: Rabattkoder