Tonje Larsen (18) fortviler: Ett år for gammel for million-medisinen

Tonje Larsen (18) er ett år for gammel for å få Spinraza-medisinen. Hun synes det er leit.

– Jeg ble kjempelei meg da jeg fikk vite at vi som er 18 år eller eldre ikke får Spinraza. Jeg synes det er uansvarlig av Beslutningsforum å fastsette denne aldersgrensen, sier Tonje Larsen til VG.

Hun er så vidt VG kjenner til den eneste 18-åringen i Norge som har behov for legemiddelet.

– Men jeg kommer ikke til å gi meg. Så lenge det er krefter i meg, skal jeg kjempe for å få tilgang til denne medisinen, legger hun til.

VG har snakket med åtte personer som selv har SMA, eller med deres pårørende som snakker for dem og forteller om livet med sykdommen.

Tonje, som fyller 19 år i mai, ville fått en helt annen livskvalitet med tilgang til medisinen.

– For meg ville bare det å kunne bevege armene være viktig. Å slippe å bli sliten og å kunne klare mer selv, sier hun.

Hun har fulgt nøye med på forhandlingene om Spinraza. Stavanger-jenta reagerer på at det bare er de under 18 som nå får tilbudet om saken:

– Alle som trenger den, bør få den. Det er bevist at det kan ha en effekt for alle. Jeg vet at jeg bare vil bli svakere og svakere, så det haster, sier hun. Akkurat nå er hun i Manchester i England.

Hennes mor, Trine Larsen, er imponert over datterens styrke og stå-på-vilje.

– Men hun kunne sluppet alt slimet i lungene og fått førligheten tilbake i armene med denne medisinen, sier Trine Larsen. Hun savner at datteren tegner og lager bilder etter at førligheten i hendene er så svekket.

Fikk rabatt

Leder Lars Vorland i Beslutningsforum beskriver overfor VG avgjørelsen som «forferdelig vanskelig».

– Vi har satt grensen opp til fylte 18 år fordi det ikke er påvist dokumentert effekt for voksne, begrunner Vorland overfor VG.

– Dere begrunner deres ja til medisinen med hensynet til pasientene. Var ikke dette hensynet like viktig da dere tidligere sa nei til å tilby Spinraza?

– Vi har forhandlet i tre og en halv måned. Hele tiden har hensynet til pasientene vært viktig, men prisen har vært for høy. Prisen er fortsatt for høy, men dialogen med leverandøren Biogen har vært bedre enn før. De har kommet oss mer i møte, svarer Vorland.

Han vil ikke opplyse hva prisen pr. brukerdose ble. Men totalt blir prisen under 100 millioner kroner for første års bruk i Norge, opplyser Vorland til VG.

Han har lagt merke til at Tonje Larsen fra Stavanger er noen få måneder for gammel til å få medikamentet.

– Vi skal evaluere ordningen etter seks måneder. Da blir det nye forhandlinger. Dersom det skulle komme frem nye opplysninger om at medisinen også har dokumentert effekt på voksne, må vi se på aldersgrensen på nytt, sier Vorland.

Adele Elvira var først ut

Adele Elvira (2) var den første norske pasienten som ble behandlet med millionmedisinen Spinraza. Nå får hun, og andre under 18 år – behandling på statens regning.

Ola (24), Pablo (11), Mari (32), Torleif (13), Tonje (18), Martine Wilhelmine (4) og Ingeborg Aurora (21) lever også med SMA.

Den dødelige muskelsykdommen SMA rammer barn i hovedsak barn, og svekker viktige muskelfunksjoner i ben, rygg og nakke, samtidig som den gir puste- og svelgevansker.

Sykdommen utvikler seg raskt, og kan ikke reverseres. Uten behandling dør mange av barna før fylte to år.

For bare litt over ett år siden ble Adele Elvira (2) den første norske pasienten med spinal muskelatrofi (SMA) som begynte på den dyre og mye omtalte medisinen Spinraza.

Først var hun med i et forsøk i Sverige. Da medisinen ble godkjent for bruk og forsøket avsluttet, fikk hun fortsette med medisinen i Norge.

Til nå har hun fått totalt seks doser av den dyre medisinen:

– Om hun får fortsette å få medisinen vil bli revurdert i april. Vi ser ikke noe annet alternativ enn at hun skal få fortsette. Hvis medisinen blir godkjent for alle forsvinner den bekymringen. Hvis hun ikke hadde fått medisinen hadde hun ikke vært i live i dag, sier mor Vigdis Høydal Sande til VG.

Adele Elvira har SMA type 1, for to år siden fikk foreldrene beskjed om at hun ikke hadde mer enn to år igjen å leve. Foreldrene ser nå daglig forbedring hos datteren.

– Nå er hun jevnt over mer stabil og mer utholdende. Hun kan bruke stemmen med mer kraft, og hun kan ha hendene sine i fanget. Nå ser vi at hun bruker kroppen mer enn tidligere.

– At de som er syke ikke får hjelp når det finnes, er rett og slett forkastelig, sier moren.

Før Beslutningsforums avgjørelse mandag snakket VG med flere familier rammet av SMA og hvordan de lever med sykdommen. De som nå er under 18 år vil nå få medisinen, mens de som er over 18 år må fortsette å håpe:

Moren om Pablo (11): – Det går fort nedover.

11 år gamle Pablo Ruiz fikk de første symptomene på SMA da han bare var syv måneder gammel. I dag sitter han i rullestol, sover med respirator om natten og har 17 prosent lungekapasitet.

– Jo lengre tid som går, jo dårligere blir barna, sier moren Therese Rogstad til VG.

Hun har lenge hatt et håp om at sønnen Pablo skal få muligheten til å behandles med Spinraza, men ventetiden før mandagens beslutning om at Pablo og andre under 18 får medisinen, har vært tøff:

– Før har han klart å bruke to fingre når han spiller Playstation, men nå klarer han bare å bruke én på kontrollen. Det går fort nedover. Jeg tenker hele tiden på at Spinraza kunne ha hjulpet han. Jeg sjekker hver dag om det skjer noe nytt. Det er nesten så man blir syk av det selv; usikkerheten og det å vente. Jeg bruker mye tid og krefter på det, sa Rogstad til VG før mandagens beslutning.

Hun sier hun tenker på hvordan Pablo kunne hatt det om han hadde fått medisinen for et år siden:

– Jeg tenker at han kanskje kunne spist selv, kanskje han kunne klødd seg på nesen selv, sluppet den lungebetennelsen. Det blir mye «kanskje», og mye skuffelse. Men, vi gir ikke opp, sier Rogstad.

Moren til Torleif (13): – Frykter han blir verre.

13 år gamle Torleif fikk diagnosen SMA da han var 15 måneder gammel, da mor Anne Grethe Sorteberglien lenge hadde visst at noe ikke stemte med sønnens helse.

– Han klarer å sitte, og han kan bruke armene sine. Fordi han fortsatt kan bruke armene klarer han også å spise og drikke selv, selv om han har utfordringer med det. Torleif sier selv at han håper å få medisinen raskt, slik at han kan beholde den styrken han har i armene, sier moren.

Moren forteller til VG at 13-åringen selv sier han er redd for å miste funksjoner.

– Han sier han vil isoleres om han ikke kan spise, svelge eller bruke armene fordi han da vil være redd for å spise ute blant andre mennesker. Sakte, men sikkert mister han disse funksjonene, og vi er redd for at han om noen år bare vil ha bevegelse fra håndleddet og ut i hånden. I dag trenger han ikke hjelp 24/7, men det frykter vi vil endres.

Faren om Martine Wilhelmine (4): Det finnes ingen fasit for hvordan det vil gå

– Daglig føler vi frustrasjon i kampen mot helsevesenet og politikere, kombinert med økende bekymring for Martine, som utvikler nye skremmende symptomer på hva sykdommen innebærer, sier far Fredrik Berentzen til VG.

Datteren Martine Wilhelmine (4,5) ble først diagnostisert med SMA i fjor sommer, etter å ha blitt utredet i nesten 2,5 år.

Hun kan fortsatt stå oppreist, og gå på egen hånd, men jo mer hun vokser, jo tyngre blir det for de svake musklene hennes å bære kroppsvekten. Faren frykter at hun uten behandling ville ha blitt sterkt funksjons- og mobilitetshemmet i fremtiden.

Han forteller at datteren blir svekket av sykdom:

– Etter at hun var forkjølet i julen klarte hun ikke lenger å gå trappen inn i barnehagen. Hun måtte krabbe, forteller han.

Fredrik sier kampen for å få Spinraza godkjent har handlet om å skape et annet fremtidsbilde for dem som har SMA.

– Jo før disse barna kan få medisinen, jo bedre forutsetninger vil de ha for fremtiden. Det finnes ingen fasit for hvordan det vil gå med Martine, men uten medisin vil hun bli fanget i sin egen kropp, som slutter å fungere tidlig i tenårene, sier han.

De som er over 18 vil fortsatt ikke få muligheten til å behandles med Spinraza, Før mandagens avgjørelse snakket VG med tre andre som er over 18 år, som forteller om hvorfor de ønsker seg den dyre medisinen:

Ola (24): – En befrielse hvis andre kan slippe å gå gjennom det samme.

Ola Schrøder Røyset (24) ønsker seg også muligheten til å behandles med Spinraza, men sier det hittil ikke har falt han inn som et reelt behandlingsalternativ for han.

Han har behov for assistanse 24-timer i døgnet:

– Jeg kan kjøre rullestolen min, jeg kan prate og jeg kan bevege tre fingre, men det er det, sier han på telefon til VG.

– Jeg mistet tyggeevnen da jeg var mellom 16 og 19 år gammel. Før kunne jeg sitte for egen maskin, sove uten respirator og jeg kunne ta til meg næring på egen hånd ved å bruke armene. Nå går ikke det lenger, sier han.

Han sier han aldri har tenkt på behandling av sykdommen som en mulighet for han, og at det var noe han vurderte som et scenario for fremtiden.

For Ola vil det være en stor seier om de aller yngste vil få mulighet for behandling.

– Det vil være en befrielse for meg hvis andre vil slippe å gå gjennom det samme som meg. Jeg ønsker av hele mitt hjerte at jeg også skal få behandling, men mener at de som risikerer å dø av dette nå må få den hjelpen som finnes nå, sier Schrøder Røyset.

Mari (32) vil stoppe progresjonen: – Den tøffeste kampen hittil.

Mari Storstein (32) har levd hele livet med vissheten om at det ikke finnes noen behandling mot sykdommen hennes.

– Det gjør det ekstra sårt når det kommer en medisin som kan hjelpe, men man ikke får den, sier hun.

Hun mener en fullstendig godkjennelse av Spinraza i Norge ville gi en stor samfunnsøkonomisk gevinst.

– Som rullestolbruker må man ofte kjempe for ting som er en selvfølge for andre, men Spinraza-kampen opplever jeg som den tøffeste kampen hittil. Det handler for meg om alt som er vondt og vanskelig. Da jeg vokste opp var en medisin mot SMA helt usannsynlig. At det nå finnes en medisin, men som vi ikke kan få, det er utrolig sårt, sier Storstein.

Storsteins ønske er å få stoppet utviklingen av sykdommen.

– Å stoppe utviklingen av sykdommen betyr like mye for meg som det å få mer styrke. Det å kunne vite at jeg kan fortsette å være der jeg er i dag, er det viktigste. Alt annet er en bonus. Hvis jeg hadde kunne løftet armen litt høyer og pustet litt lettere ville det ha vært et fantastisk mirakel, sier hun.

Husker du denne? Slik ble Mari en opprører i rullestol (VG+)

Ingeborg Aurora (21): Umenneskelig at vi ikke kan få denne livsforlengende medisinen

Ingeborg Aurora Øverli (21) fikk diagnosen SMA type 2 da hun var ett år gammel, og har i dag 15 prosent oksygenopptak. Om natten sover hun med pustemaskin, og til daglig sitter hun i rullestol.

Hun forteller i en e-post til VG at hun har 11 personlige assistenter som hjelper henne gjennom dagen.

– Da jeg var rundt 17 år gammel merket jeg at det ble mer vanskelig å spise, men jeg har ikke merket noen store endringer. Jeg er selvfølgelig bekymret for at pusten skal forverres, sier hun.

21-åringen sier hun har forsøkt å holde avstand til tanken på å skulle få en medisin som kunne hjelpe henne fordi hun har vært redd for å få for høye forhåpninger, for så å bli knust om hun skulle bli avvist.

Hun synes beslutningsprosessen tar for lang tid, og fikk rett i sin antagelse om at medisinen kun blir godkjent for pasienter under 18 år.

– Jeg har også en frykt for at medisinen vil bli godkjent kun for de under 18 år, slik som i Sverige. Til tross for at jeg hadde blitt uendelig glad på vegne av dem som får medisinen, ville dette vært brutalt for alle oss som er over 18 år, sa hun til VG før mandagens beslutning.

– Jeg syns det er umenneskelig av Norge, som verdens rikeste land, å ikke la oss få denne livsforlengende medisinen, sier hun.