STAD SVAKERE: Thea Johnsen (2) blir stadig dårligere av SMA type to mens hun venter på medisinen Spinraza. Foto: Kristiansen, Tore

Enighet om kriteriene for Spinraza-behandling

Pasienter med den dødelige muskelsykdommen spinal muskelatrofi (SMA) er et skritt nærmere Spinraza-medisinen. Fagdirektørene i de regionale helseforetakene har nå vedtatt behandlingskriteriene.

  • VG / NTB

Artikkelen er over to år gammel

Etter nærmere fire måneder med harde forhandlinger ble Beslutningsforum for nye metoder og Biogen forrige uke enige om en rabattert pris på legemiddelet, som er den første medisinen med påvist effekt på den sjeldne, men dødelige muskelsykdommen spinal muskelatrofi (SMA).

Torsdag ble altså kriteriene spesifisert for bruken av den mye omtalte medisinen.

HASTER: Thea Johnsen (2) trenger Spinraza for å bremse utviklingen av sykdommen. Foto: Kristiansen,Tore

Medisinen er eneste håp

Toåringen Thea Johnsen er en av dem som venter på å kunne ta i bruk medisinen. Moren Jeanette Johnsen har tidligere uttalt til VG at det føles urettferdig at datteren blir dårligere og dårligere når det finnes en behandling.

– Vi ser daglig at Thea blir svakere. Hun mister funksjoner og kontroll på kroppen. Hun må ha lettere og lettere leker, samtidig som andre barn på hennes alder får større og større leker, sa Johnsen til VG i begynnelsen av februar.

Toåringen har SMA type to, som gjør at hun gradvis blir sykere. Hun får puste-og svelgevansker. Muskelfunksjonen ødelegges bit for bit. Spinraza-behandling er hennes eneste håp.

ENIGE: Biogen og Beslutningsforum for nye metoder ble forrige uke enige om en rabattert pris på legemiddelet, som nå blir tilgjengelig for personer under 18 år, under visse kriterier. Foto: Terje Bendiksby / NTB scanpix

Narkose ved hver sprøyte

– Kriteriene samsvarer med det som er anbefalt av faggruppen, som igjen i stor grad er i tråd med de svenske anbefalingene. Dette er gode kriterier ut fra den dokumentasjonen vi har i dag, sier Ketil Størdal, barnelege ved Sykehuset Østfold og leder av Norsk barnelegeforening til Dagens Medisin.

Den omfattende behandlingen skal blant annet innebære at barna som behandles med Spinraza må tåle å legges i narkose hver gang sprøyten skal settes i ryggen. I løpet av det første året av behandlingen skal dette skje seks ganger.

les også

Torstein Lerhol (Sp) har SMA: Syltynn begrunnelse for aldersgrense på million-medisin

Start- og stoppkriterier

Det stilles også krav til barnets pustefunksjon og det er utarbeidet start- og stoppkriterier for behandlingen.

Myndighetene har besluttet at den dyre medisinen kun skal gi til pasienter som er under 18 år på grunn av at medisinen ikke har dokumentert virkning på dem som er 18 eller eldre. Dette har fått mange til å reagere, deriblant advokat Geir Lippestad, som i forrige uke sa til NRK at han lovet å undersøke om aldersgrensen er lovlig.

SMA hører til en gruppe av sykdommer som er kjennetegnet ved at de motoriske cellene i ryggmargen ødelegges. Spinraza (nusinersen) fra selskapet Biogen er den eneste medisinen som kan behandle barn med den svært alvorlige sykdommen.

Flere artikler

  1. Ekstraordinært møte om millionmedisin mandag

  2. Venter på dyr medisin - nå er Thea (2) innlagt på sykehus

  3. Uetisk pengegalopp

  4. Millionmedisinen Spinraza behandles for tredje gang: – Ventetiden har vært forferdelig

  5. Beslutning om millionmedisinen Spinraza utsatt

Kommersielt samarbeid: Rabattkoder