FÅR BEHANDLING: Gunhild og Petter Stordalen er i Nederland hvor Gunhild nå har startet behandling med stamcelletransplantasjon. Her er paret avbildet under åpningen av Astrup Fearnley-museet i Oslo i 2012.

FÅR BEHANDLING: Gunhild og Petter Stordalen er i Nederland hvor Gunhild nå har startet behandling med stamcelletransplantasjon. Her er paret avbildet under åpningen av Astrup Fearnley-museet i Oslo i 2012. Foto:Mattis Sandblad,VG

Nye studier viser lovende resultater for sklerodermi-pasienter

Gunhild Stordalen får eksperimentell behandling i Nederland

Norske leger håper å kunne tilby samme behandling i fremtiden

Gunhild Stordalen (35) behandles med stamcelletransplantasjon i Nederland. Ny forskning gir håp om at behandlingen kan hjelpe mot den aggressive sykdommen hun er rammet av.

ARTIKKELEN ER OVER FIRE ÅR GAMMEL

Den revmatiske lidelsen systemisk sklerodermi er sjelden.

Den aggressive typen som Gunhild Stordalen er blitt diagnostisert med er enda mindre utbredt. Det er derfor svært lite forskning på området.

– Den blir kvalifisert som muskel- og skjelettsykdom, og det er svært lite forskning på dette området, sier Tone Granaas, generalsekretær i Norsk Revmatikerforbund.

Hun hyller Stordalens åpenhet rundt sykdommen.

– Det må ha vært et stort sjokk for henne, og det er derfor helt fantastisk at hun er åpen om sykdommen, sier Granaas.

Les portrettintervju med Gunhild Stordalen fra 2012

Radikal behandling

Ekteparet Stordalen har valgt å reise til Nederland, der Gunhild Stordalen fredag begynte på en eksperimentell behandling: Hun skal behandles med cellegift og få transplantert egne stamceller.

I sommer ble det publisert en større studie som viste at pasienter med systemisk sklerodermi, kan ha god effekt av stamcelletransplantasjon. Men behandlingen, som vanligvis tilbys kreftpasienter, er brutal – og ti prosent av pasientene som deltok i undersøkelsen døde av den.

– Denne behandlingen er såpass drastisk at du prøver alt annet, før du prøver den. Du risikerer pasientens liv. Å utsette seg for noe såpass farlig er en veldig alvorlig beslutning, men jeg forstår at man blir fristet til å prøve, sier professor Jan E. Brinchmann ved Nasjonalt senter for stamcelleforskning.

– En ny mulighet

I går ble det lagt frem funn fra en ny, foreløpig upublisert studie under den årlige konferansen ved American College of Rheumatology i Boston i USA.

– Vi tror at stamcelletransplantasjon (HSCT) kan være en ny terapeutisk mulighet for pasienter som lider av systemisk sklerodermi, men det er avgjørende at riktige pasienter velges ut til behandlingen, sier Eleanora Zacarra, forsker ved Gaetano Pini Orthopedic Institue i Italia, ifølge Medpage Today.

Helt nytt immunforsvar

Stamcelletransplantasjon innebærer en benmargstransplantasjon. I benmargen finner man stamceller. De er opphavsceller for alle cellene i blodet og immunforsvaret.

Når man forsøker stamcelletransplantasjon er det fordi man tenker at immunforsvaret feilaktig har gått til angrep på kroppens eget vev.

– Strategien er at man tar bort hele immunapparatet. Både ferdigproduserte celler og stamcellene som har laget dem. Man høster og fryser ned benmarg-stamceller før immunsystemet ødelegges med store doser cellegift, med eller uten strålebehandling i tillegg. Så overfører man tilbake disse stamcellene slik at de kan lage et helt nytt immunforsvar, sier professor Brinchmann.

– Tanken er at de nye stamcellene skal lage et immunforsvar som ikke skal gjøre samme feilene, sier han.

Vanskelig forskning

Den nye italienske studien er utført på 18 pasienter med samme aggressive form for sykdom som Gunhild Stordalen har. De fleste deltagerne var kvinner. Studien viste en vedvarende forbedring i tilstanden deres over fem år.

– Vår studie bekrefter at stamcelletransplantasjon fører til en god og vedvarende forbedring i hudforandringer og stabilisering av lunger som kan rammes av sykdommen, sier Zaccara.

Studien viste at pasienter som fikk transplantasjon hadde betydelig bedre overlevelse og utvikling enn de som ikke fikk behandlingen.

De beste studiene er randomiserte, dobbeltblinde studier med stort antall pasienter. Det er vanskelig i dette tilfellet fordi sykdommen rammer så få.

TAR BORT IMMUNAPPARATET: Professor Jan E. Brinchmann er en av Norges fremste eksperter på stamcelleforskning og forklarer hvordan Stordalens behandling fungerer. Foto:Stian Lysberg Solum,VG

– Det er ikke gjort grundige studier, særlig i den sykdommen Gunhild Stordalen har. Sklerodermi ligner en del på andre sykdommer hvor årsakssammenhengene er de samme. Nemlig at innumforsvaret feilaktig går til angrep på eget vev. Eksempler på slike sykdommer er leddgikt, multippel sklerose og diabetes, sier Brinchmann.

35 nye i året

Behandlingen er ikke ny. Forskere over hele verden har forsøkt behandlingen på ulike sykdommer i ti år. Kunnskapen om immunapparatet som ligger bak sykdommene er god kjent.

– Grunnen til at stamcelletransplantasjon ikke er en etablert behandling er at en ikke har klart å vise at det er en udiskutabel positiv behandling, sier Brinchmann.

Anna-Maria Hoffmann-Vold ved Oslo universitetssykehus forsker på sklerodermi. Om to uker disputerer hun for en doktorgrad som omhandler sykdommen. Legen har blant annet sett på forekomster av sklerodermi i Norge.

– Det er om lag 500 personer med sklerodermi i Norge. Flesteparten av disse har den begrensede formen som ikke er så alvorlig, mens 20 prosent lider av den alvorlige og aggressive varianten, sier Hoffmann-Vold til VG. Hvert år får mellom 30 og 35 nye pasienter diagnosen her i landet.

Behandling med stamcelletransplantasjon – som Gunhild Stordalen nå får i Nederland – er ikke tilgjengelig i Norge i dag.

– Årsaken er at behandlingen ikke har vært veldokumentert nok. Men i sommer kom en stor studie – med 150 pasienter – som viser gode resultater for alvorlig rammede sklerodermi-pasienter med denne behandlingen. Når en behandling blir så veldokumentert kan det legge til rette for at vi også kan få den i Norge, sier Hoffmann-Vold.

Ifølge Hoffmann-Vold brukes denne type behandling kun på pasienter som har den alvorligste formen for sklerodermi og den kan bare brukes på personer som ennå er i utviklingsfasen av sykdommen.

Gis til kreftpasienter

I Norge får kreftpasienter denne behandlingen i dag, og norske revmatologer håper at de i fremtiden kan tilby høydose cellegiftbehandling med stamcellestøtte til pasienter som lider av sklerodermi.

– Denne behandlingsformen har aldri, meg bekjent, blitt gitt til noen med revmatisk sykdom i Norge. Frem til nå har vi ikke fått utført denne behandlingen i Norge fordi dokumentasjonen har vært for dårlig. Men nå har det altså kommet en stor studie som viser god effekt. Vi revmatologer ønsker å få dette etablert som et behandlingstilbud til våre pasienter, sier overlege Øyvind Midtvedt ved revmatologisk avdeling på Rikshospitalet til VG.

Ved avdelingen har de regelmessig pasienter med systemisk sklerodermi. Midtvedt understreker at det er et stort spekter blant pasientene, og at bare ganske få vil være aktuelle for den aggressive behandlingen.

– Behandlingen, som man kan kalle cellegiftbehandling med stamcellestøtte, er avansert, kostbar og komplisert. Men hematologene, som er spesialister på blodsykdommer, på Rikshospitalet har veldig god kunnskap, og vi har en pågående dialog med dem om å få etablert dette som et behandlingstilbud i Norge, sier Midtvedt.

Behandlingen kan være langt farligere for sklerodermipasienter enn den er for de fleste som får den i dag.

– Dødeligheten ved denne behandlingen for sklerodermipasienter er ganske høy. Ved andre diagnoser er dødeligheten langt lavere. Systemisk sklerodermi kan påvirke hjertet, som kan gjøre at risikoen er høyere enn når metoden brukes ved andre sykdommer, sier overlege Tobias Gedde-Dahl, som er hematolog og leder seksjon for stamcelletransplantasjon ved avdeling for blodsykdommer på Rikshospitalet.

– Restart

– Behandlingen er som en restart av kroppen, men pasientene kan aldri bli helt friske fra sykdommen. Sykdommen kan blomstre opp igjen etter behandlingen, sier Hoffmann-Vold.

Behandlingsformen er en stor påkjenning for kroppen og særlig det første året er man utsatt for infeksjoner. Overlege Ragnar Gunnarsson ved Rikshospitalet regnes som en av landets fremste eksperter på systemisk sklerodermi. Han sier til DN at studien viser en bedring hos mange, men at 60 prosent av de behandlede fikk alvorlige bivirkninger, blant annet hjerte- og lungeinfeksjoner. Ti prosent døde altså også av behandlingen.

– Hva vet man om årsakene til sklerodermi?

– Foreløpig vet vi ikke hva som er årsaken til sykdommen. Men forskere jobber for å se om det kan være arvelig betinget. Man undersøker også om den kan ha sammenhenger med miljøgifter, sier Hoffmann-Vold, som i sin forskning har funnet at det ser ut til at færre skandinaver rammes av sykdommen, sammenlignet med folk som lever lenger sør i Europa, i Australia og USA

Eksterne lenker

Systemisk sklerose (sklerodermi) - NHI.nosklerodermi – Store medisinske leksikon

Kommersielt samarbeid: Rabattkoder