STADIG SYKERE: Mens andre barn på hennes alder lærer å gå og løpe, blir Thea svakere. Hun har den sjeldne sykdommen SMA, som svekker viktige funksjoner i kroppen. Den lille jenta er avhengig av pustehjelp.
STADIG SYKERE: Mens andre barn på hennes alder lærer å gå og løpe, blir Thea svakere. Hun har den sjeldne sykdommen SMA, som svekker viktige funksjoner i kroppen. Den lille jenta er avhengig av pustehjelp. Foto: Kristiansen, Tore

Kan bli Spinraza-ja på mandag: Slik er spillet om millionmedisinen

Publisert: Oppdatert: 15.02.18 11:46
NYHETER

TØNSBERG (VG) Mandag kan Theas (2) skjebne avgjøres når medisinen Spinraza er tema i et ekstraordinært møte i Beslutningsforum.

Siden 23. oktober har en av verdens dyreste medisiner, Spinraza, vært gjenstand for intense forhandlinger mellom norske myndigheter og produsenten Biogen. Samtidig blir rundt femti norske pasienter med sykdommen Spinal muskelatrofi (SMA) stadig sykere.

SMA er en dødelig muskelsykdom som i hovedsak rammer barn. Den svekker viktige muskelfunksjoner i ben, rygg og nakke, samtidig som den gir puste- og svelgevansker. Sykdommen utvikler seg raskt, og kan ikke reverseres. Uten behandling dør mange av barna før fylte to år.

Medisinen har allerede vært diskutert tre ganger i Beslutningsforum, som bestemmer hvilke medisiner vi skal tilby ved norske sykehus. Forrige møte var fredag 2. februar. Mandag blir det nytt møte.

– Vi har kommet noe nærmere hverandre, sier leder for Beslutningsforum, Lars Vorland, til VG, før mandagens møte.

Forhandlingene om medisinen har vært krevende, sier Vorland. Hovedsakelig fordi produsenten Biogen og norske myndigheter har stått langt fra hverandre på spørsmålet om pris.

– Jeg er bekymret for at selskapet bruker denne saken til å heve norske myndigheters betalingsvilje for den type behandlinger. Det er uakseptabelt, sier helseminister Bent Høie (H) til VG.

BAKGRUNNMedisinen Spinraza fortsatt for dyr for Norge

Venter på medisin

På Sykehuset i Vestfold har Thea (2) fått enerom. Hun kan ikke bevege seg utenfor rommet, i fare for smitte. Thea Langemyhr har den dødelige sykdommen SMA. Nå har hun også fått et virus og en infeksjon. Den lille kroppen tåler snart ikke mer.

– SMA-sykdommen utvikler seg raskere når Thea er syk. Spinraza kunne bremset sykdomsforløpet. Vi har snart ikke tid til å vente lenger, sier mamma Jeanett Johnsen til VG.

Mandag kan ventetiden være over. Forrige uke kom norske myndigheter med et mottilbud til Biogen, som etter det VG får opplyst, satte fart på prosessen.

– Vi kom med et mottilbud for å skape bevegelse i systemet. Jeg opplever det som bedre enn å si nei, sier Lars Vorland i Beslutningsforum.

– Det er så vidt jeg vet ikke vanlig at norske myndigheten kommer med et mottilbud. Det tyder på at myndighetene opplever situasjonen som presset, sier professor i helseøkonomi, Ivar Sønbø Kristiansen til VG.

Prisen på Spinraza er hemmelig, sier Asbjørn Mack i Sykehusinnkjøp HF til VG. Han leder forhandlingene, men vil ikke si noe om hvor nær de er en løsning.

– Firmaene ønsker at prisene skal være unntatt offentligheten, fordi de ikke vil at konkurrentene skal få vite hvilke rabatter som tilbys, sier Mack.

Bakgrunn: Venter på dyr medisin – Thea (2) innlagt på sykehus

– Ingen vil betale

SMA har frustrert legene i årevis, fordi det ikke finnes behandling. Men høsten 2016 kom Spinraza på markedet. I dag er medisinen den eneste tilgjengelige behandlingen for SMA, men den koster.

– Jeg opplever at alle er enig om at medisinen fungerer, men ingen vil betale. Det virker som om norske myndigheter bruker SMA-pasienter til å vise fingeren til industrien, sier moren til Thea, Jeanett Johnsen.

Thea (2) trenger fysioterapi hver dag. Når VG er på besøk på Sykehuset Vestfold kommer to behandlere innom for å tøye og bøye musklene hennes. Ved å holde dem i bevegelse, opprettholdes det lille som er av funksjon. Imens jentene jobber, blåser Thea såpebobler.

Toåringen trenger assistanse døgnet rundt. Jeanett har sagt opp jobben for å ta seg av datteren. Hun kan ikke gå, stå eller sitte selv. Alt må tilrettelegges. Fem ganger hver natt må Jeanett og samboeren stå opp og snu Thea i sengen, fordi hun ikke kan bevege seg. Hadde ikke Jeanett vært hjemme, ville pleiehjelp til Thea kostet samfunnet 4,5 millioner i året.

– På Facebook ser jeg bilder av SMA-barn i andre land som ikke før kunne gå, ta sine første skritt, på grunn av Spinraza. Det er så vondt at vi ikke kan tilby samme mulighet til Thea, sier Jeanett.

– Medisinen kunne gitt henne en fremtid.

Les mer: Norge sier nei til millionmedisin – oljefondet investerer i selskapet

Søkte om hjelp – fikk nei

I sommer svarte helseminister Bent Høie (H) på et Facebook-innlegg fra Theas foreldre, hvor de ber om hjelp. I sitt svar opplyser han om mulighetene til å søke om unntak gjennom sin lege. Foreldrene søkte, men fikk avslag. De samlet også inn 1,4 millioner for å betale medisinen selv, men fikk ikke lov å bruke pengene.

I frustrasjon skrev foreldrene et brev til Kliniske etikkomiteer (KEK), et organ som hjelper pasienter i etiske problemstillinger. VG har fått innsyn i svarbrevet, hvor det står:

«I denne saken er det lagt så tydelige føringer på at medikamentet ikke skal tas i bruk at dette handlingsalternativet per i dag ikke er aktuelt. Sentrale myndigheter er også tydelige på at det ikke er anledning til å gi behandling selv om den blir egenfinansiert av pasienten».

– Jeg føler meg lurt. Han ber oss søke unntak, samtidig som det er lagt klare føringer på at ingen pasienter kan få Spinraza i Norge, sier Johnsen.

Til dette svarer Høie at det ikke stemmer at det er lagt føringer fra myndighetene, og at det er helseforetakene som avgjør hvilke pasienter som omfattes av unntaksbestemmelsen:

– Problemstillingen i brevet er om sykehuset kan gi pasienter behandling med legemidler som pasienten har betalt for selv. Jeg mener det ville vært feil, og det har Stortinget sluttet seg til, sier Høie.

Debattinnlegg: – Til å gråte av, VG

Sverige har sagt ja

Så langt kjenner VG til har en pasient, en liten gutt, dødd mens han ventet på Spinraza.

– Vi er i dialog med Biogen. De har fått til en avtale i Sverige om bruk av Spinraza under visse vilkår, og vi ser på mulighetene for å gjøre en lignende ordning i Norge, sier Vorland i Beslutningsforum.

Helseminister Bent Høie (H) får ikke innblikk i priser og forhandlinger, men føler på et ansvar for pasientene:

– Den største utfordringen med denne saken er at pasientene ikke har noen andre alternativ. Vi har et sterkt ønske om å tilby denne behandlingen, men vi står ovenfor et firma som har krevd priser og vilkår langt utover det vi kan akseptere, sier Høie.

– Selv om betalingsviljen i denne saken er større enn det som er vanlig, fordi det dreier seg om en sjelden sykdom, så er den ikke uendelig.

Spinraza er produsent av legemiddelfirmaet Biogen, som har tjent store penger på medisinen. I fjerde kvartal 2017 tjente selskapet 365 millioner dollar, ifølge Reuters. Spinraza ble godkjent i USA lille julaften 2016, mens Europa ga medikamentet markedsføringstillatelse våren 2017. Norske myndigheter har forhandlet siden 23. oktober 2017.

VG har vært i kontakt med Biogen, som ikke ønsker å kommentere saken utover at de jobber for en snarlig løsning.

Før rabatt og nye pristilbud ble vurdert, var prisen for hver dose cirka en million kroner. Hvilken pris det forhandles om nå, er ikke kjent, men Beslutningsforum har tidligere kalt prisen «uetisk høy».

Her kan du lese mer om