Hovedinnhold

Fremtidens medisin: Dette er de mest lovende behandlingene

<p>GJENNOMBRUDDET: Forsker Jean Bennett sluttet aldri å håpe på at genterapi en dag ville fungere. Behandlingen hun har utviklet vil mest trolig revolusjonere feltet i 2018. </p>

GJENNOMBRUDDET: Forsker Jean Bennett sluttet aldri å håpe på at genterapi en dag ville fungere. Behandlingen hun har utviklet vil mest trolig revolusjonere feltet i 2018. 

Foto: Lech Klaudia, VG
PHILADELPHIA (VG) Genterapi kan kurere dødelig sykdom på minutter, men fremdeles er utviklingen i startfasen. Her er de mest lovende behandlingene og slik fungerer de.

Denne saken handler om:

 – Teknologien vil forandre måten vi behandler pasienter på i fremtiden, sier overlege og onkolog ved Philadelphia Children’s Hospital, Dr. Stephan Grupp, til VG.

Han er blant legene som har utviklet verdens første godkjente genterapibehandling mot kreft. VG har tidligere skrevet om 12 år gamle Emily Whitehead, som lever i dag takket være denne behandlingen. 

DETTE ER

FREMTIDENS MEDISIN:

 * I en artikkelserie setter VG fokus på ny forskning innen genterapi – omtalt som et av de viktigste gjennombruddene innen moderne medisin.

* I USA er to behandlinger for kreft godkjent av amerikanske helsemyndigheter (FDA). Emily Whitehead (12) er blant dem som er behandlet med genterapi.

* Forskere i USA mener kreft potensielt kan være en kur mot kreft. 

* Innen januar 2018 kan genterapi som gir blinde synet tilbake bli godkjent i USA. Christian Guardino (17) kan se som følge av denne metoden. Godkjennelsen vil åpne nye dører for forskere i hele verden.

* De største problemene ved genterapi er etiske utfordringer og pris. 

* Ved Rikshospitalet i Oslo forsker norske leger på fremtidens kreftmedisin, kalt CAR-T celleterapi. Nå skal sykehuset i gang med tre nye studier. 

Genterapi kan være et av århundrets viktigste medisinske gjennombrudd. Behandlingsmetoden går ut på å erstatte et malfunksjonert gen, på samme måte som en mekaniker bytter ut en ødelagt bildel, og hjelpe kroppen å reparere seg selv. Håpet er at genterapi skal kunne utslette en rekke sykdommer.

– Vi står på randen av en ny æra innen medisinsk behandling, hvor genterapi kan revolusjonere hvordan vi forebygger og behandler en rekke sykdommer. De nye verktøyene innen genteknologi gir store muligheter, sier seniorrådgiver i Bioteknologirådet, Sigrid Bratlie, til VG. 

Les også: Emily (12) overlevde med banebrytende genmedisin

Kan komme til Europa

Genterapi har potensiale til å reversere dødelig sykdom, gi blinde synet tilbake og kurere kreft, skal vi tro forskerne. Og jakten på trygge og effektive metoder innen genterapi kommer stadig nærmere målet.

 – Dette er et felt med potensiale til å knekke noe av de virkelige viktige kodene innen medisin, og som kan gi oss behandlingsformer mot sykdommer vi før ikke hadde muligheten til å behandle, sier professor ved NTNU og nestleder i Bioteknologirådet, Bjørn Kåre Myskja. 

13. november i år fikk den første personen i verden endret sitt DNA ved hjelp av genmodifisering, skriver nyhetsbyrået AP. 

Brian Madeux hadde den sjeldne sykdommen Hunters syndrom, som hindrer kroppen i å lage stoff som den trenger for normal utvikling. Det er Sanamo Theraputics som har utviklet behandlingen, som ikke er godkjent av amerikanske helsemyndigheter (FDA) enda.

Så langt er to genterapibehandlinger mot kreft godkjent av FDA. De kan du lese om her og her. Søknaden om godkjennelse i Europa vil bli behandlet av europeiske helsemyndigheter (EMA) til neste år. 

<p>REDDET AV FORSKNING: Kashaun Lawhorn (7) ble behandlet med genmedisin mot kreft og er i dag helt frisk. Han er blant flere barn som har deltatt på en klinisk studie i Philadelphia. </p>

REDDET AV FORSKNING: Kashaun Lawhorn (7) ble behandlet med genmedisin mot kreft og er i dag helt frisk. Han er blant flere barn som har deltatt på en klinisk studie i Philadelphia. 

Foto: Lech Klaudia, VG

Jobber på spreng i hele verden

Mange genterapi-behandlinger er fremdeles på prøvestadiet. I dag foregår det 2463 kliniske studier på verdensbasis, ifølge nettsiden Wiley, som overvåker slike studier. Kreft er det desidert største satsningsområdet, og utgjør over 64 prosent av de kliniske studiene.

HVA ER GENTERAPI? 

 * Genterapi går enkelt forklart ut på å bytte ut et sykt gen med et friskt. Forskerne føre spesialdesignede gener inn i cellene. Disse genene kan produsere proteiner, som kan kurere sykdom.

* Det er flere måter å føre de nye genene inn i kroppen på. Et eksempel er ved hjelp av virus. Dette er ”snille” virus, omgjort til transportmiddel av forskere. Grunnen til at man bruker virus er fordi de er gode på å aktivere gener i nye celler.

* Ulempen med å bruke virus er at behandlingen bare kan gis en gang, fordi immunforsvaret reagerer på viruset.

* Et annet alternativ er bruk av kunstig virus – såkalte ikke-virale transportmidler. Her injiserer forskerne en samling gener og andre stoffer i blodbanen eller direkte i vevet.

* Genterapi kan være vanskelig og potensielt dødelig hvis det ikke gjøres riktig. De nye genene som innføres skal tas opp av de riktig cellene – og bare disse. Deretter skal de tas opp i cellekjernen og aktiveres. Hvis ikke trinnene fungerer optimalt samtidig, funker ikke behandlingen. 

Kilde: Forskning.no og Children's Hospital of Philadelphia

I tillegg utvikler forskere genterapi for infeksjoner som HIV, hjerte- og karsykdommer, nevrologiske sykdommer som Parkinsons og Alzheimers, blødesykdommer som Hemofili, Huntingtons-sykdom, genetiske leversykdommer, samt øye- og øresykdommer.

Her er noen av de mest lovende behandlingene innen genterapi som kan komme på markedet:

Spark Theraputics: Har utviklet en behandling for mennesker med sykdommen Lebers congenitte amaurose (LCA) – som gjør deg gradvis blind. Blir vurdert av amerikanske helsemyndigheter i januar 2018. Kan komme til Europa senere samme år. 1500 personer i Norge har sykdommen. 

GenSight: Firmaet basert i Paris har utviklet en behandling mot Lebers hereditære optikus neuroretinopati (LHON) – en sykdom som gjør deg blind og kun rammer menn. Firmaet har fått støtte fra FDA til å drive testing, men behandlingen er ikke godkjent enda. To personer har denne sykdommen i Norge, ifølge Frambu. 

BioMarin: Utvikler behandling mot den arvelige blødesykdommen Hemofili A. Firmaet har fått støtte fra FDA til å drive testing, men behandlingen er ikke godkjent enda. 500 mennesker i Norge har sykdommen, ifølge Senteret for sjeldne sykdommer. 

Bluebird Bio: Utvikler genetiske behandlinger mot flere arvelige blodsykdommer. Flere av deres studier har fått støtte fra både Europeiske og amerikanske helsemyndigheter. 

<p>SPENNENDE FELT: Genmedisin kan bli et av de viktigste gjennombruddene innen medisinsk forskning dette århundret. </p>

SPENNENDE FELT: Genmedisin kan bli et av de viktigste gjennombruddene innen medisinsk forskning dette århundret. 

Foto: Lech Klaudia, VG

AveXis: Utvikler en behandling mot den arvelige muskelsykdommen Spinal muskelatrofi (SMA). Kan ta år før testingen er ferdig, men det nye medikamentet kan presse ned prisene på medikamentet Spinraza, utviklet av Biogen.  Spinraza ble godkjent i USA like før jul 2016 og fikk markedsføringstillatelse i Norge i sommer. Medikamentet blir omtalt som det dyreste noen sinne og fikk av den grunn nei fra Beslutningsforum i oktober. En av 6000 i Norge har sykdommen, ifølge Frambu. 

Les også:  Hemmelig priskrig om superdyre kreftmedisiner – slik foregår spillet i kulissene.

Spytter inn millioner

De fleste nye behandlingene innen genterapi blir utviklet at nye oppstartsfirmaer, men også store farmasøytbedrifter som Novartis, Sanofi og Pfizer har hengt seg på og investert milliarder i forskning på genterapi de siste årene.

Begrepet genterapi har vært i bruk siden 1990-tallet. Da en fire år gammel jente ved navn Ashanti DeSilva ble frisk med genterapeutisk behandling for den arvelige sykdommen ADA-SCID (som svekker immunforsvaret) var verden i ekstase. Flere firmaer kastet seg på bølgen og satset på genetisk forskning de kommende årene.

Men entusiasmen tok brått slutt i 1999. Da døde 18 år gamle Jesse Gelsinger som følge av utprøvende genteknologi . I ettertid spurte mange seg om økonomiske motiver og prestisje drev forskere til forhastede forsøk på mennesker.

Nyheten om dødsfallet førte til at investorer trakk seg unna. Mange trodde eventyret genterapi var slutt.

– Feltet ble satt tilbake flere år, noe som førte til at mange nye firmaer måtte pakke sammen og gi opp, forklarer medisinsk direktør i Spark Theraputics, Katherine High.

BAKGRUNN: Fremtidens kreftmedisin - dette er behandlingen som gir håp

<p>LOVENDE: Spark-direktør Kathy High har stor tro på fremtiden. Hun mener deres behandling av øyesykdommer bare er starten på genmedisin-eventyret. </p>

LOVENDE: Spark-direktør Kathy High har stor tro på fremtiden. Hun mener deres behandling av øyesykdommer bare er starten på genmedisin-eventyret. 

Foto: Lech Klaudia, VG

Leger med spesialverktøy

Nå har trenden snudd og genterapi er på vei tilbake for fult.

– Fem-ti år frem i tid vil flere sykdommer kureres med gen-redigering, sier professor og forsker ved NTNUs institutt for klinisk og molekylær medisin, Magnar Bjørås.

– I fremtiden vil legene ha spesialverktøy som de kan bruke til å skreddersy en behandling, spesielt for din sykdommen. Alt fra nevrologiske og metabolske sykdommer, til andre alvorlige diagnoser og kreft, kan behandles med genterapi. Det vil også få innvirkning på sykehusstrukturen. Man vil sannsynligvis trenge egne laboratorium inne på sykehusene. 

Når behandlingen blir godkjent i Norge er fremdeles uvisst, og onkolog ved avdelingen for utprøvende kreftbehandling ved Radiumhospitalet Steinar Aaamdal, tror det kan bli et spørsmål om pris. 

– Dette er neste generasjons immunterapi. Jeg er ikke i tvil om at genterapi vil bli et nytt, stort og viktig felt med uante muligheter, sier Aamdal. 

Kommentarer Antall kommentarer på artikkelen

Har du en mening om denne artikkelen? Du må bruke ditt eget navn hvis du skal delta i debatten. Respekter andres meninger og husk at mange kan se hva du skriver. Brudd på reglene kan føre til utestengelse.

VGs journalister og moderatorer overvåker denne debatten kontinuerlig mellom kl. 07 og 24. Kommentarfeltet er nå stengt og åpner igjen kl. 07.00. Velkommen tilbake da!
Klikk for å se kommentarene

Siste saker fra Helse

Se neste 5 fra Helse