PHILADELPHIA: Jean Bennett ga aldri opp håpet om at genterapi skulle fungere, selv om ingen andre trodde på henne. I dag er hun en ledende ekspert i verden. I januar blir den nyeste medisinen til firmaet hennes Spark, kalt Luxturna, trolig godkjent av FDA.
PHILADELPHIA: Jean Bennett ga aldri opp håpet om at genterapi skulle fungere, selv om ingen andre trodde på henne. I dag er hun en ledende ekspert i verden. I januar blir den nyeste medisinen til firmaet hennes Spark, kalt Luxturna, trolig godkjent av FDA. Foto: Klaudia Lech VG

Fremtidens medisin: Slik skal forskere kurere blinde

HELSE

PHILADELPHIA (VG) I 35 år har forsker Jean Bennett trodd på et gjennombrudd innen genterapi, mens alle andre tvilte. Først nå har hun grunn til å smile.

Publisert: Oppdatert: 07.01.18 12:26

– For noen år siden var genterapi som science fiction. Nå er det blitt virkelig, sier en av verdens fremste forskere på genterapi og øyesykdommer, Jean Bennett til VG.

VG har tidligere skrevet hvordan denne teknologien spås å være et av århundrets viktigste medisinske gjennombrudd.

2017 blir kalt «genterapiens år» innen forskningsmiljøer i USA. Så langt er to behandlingsmetoder mot kreft godkjent. Ifølge forskere og eksperter i Philadelphia vil genterapi får sitt gjennombrudd i Europa i 2018.

Lovende resultater

På laboratoriet til Doktor Jean Bennett i Philadelphia er det god stemning. Forskerne her har jobbet i tiår med å utvikle genterapi mot øyesykdommen LCA. De har forsøkt den på mus, hunder og til slutt mennesker. Nå får de igjen for strevet.

– Det er fantastisk, resultatene er svært lovende. Jeg har trodd på denne behandlingen siden 1980-tallet, så dette er et stort for oss, sier Bennett.

LCA er en undergruppe av Retinitis Pigmentosa (forkortet RP) – medfødte øyesykdommer som forårsaker blindhet eller svaksynthet. Den kalles også «kikkertsyn».

Allerede i 2008 viste forskere i Philadelphia at genterapi kan brukes til å gi blinde synet tilbake. Nå ligger den omstridte behandlingsmetoden Luxturna til vurdering hos amerikanske helsemyndigheter, som innen 12. januar må bestemme om metoden kan tilbys i USA. Hvis godkjent, blir Luxturna den første genterapien av sin type som tas i bruk ved offentlige sykehus.

Og dette er bare begynnelsen, skal vi tro forskerne.

– Jeg tror vi kan forvente tre til fem andre godkjennelser i USA i 2018. Og Europa vil følge like etter, sier Kathrine High, medisinsk direktør i firmaet Sparks Therapeutics, som utvikler Luxturna.

– Godkjennelsen er ikke bare en milepæl for pasienter som kan få synet tilbake, men også for mange andre. Den vil oppfordre forskere, leger og legemiddelindustrien over hele verden til å jobbe frem denne typen nyvinnende medikamenter, sier hun.

Har gitt 41 mennesker synet tilbake

Sammen med ektemannen Albert Maguire har Bennett forsket på øyet i 35 år. Til og med før man visste at DNA forårsaker sykdom undersøkte ekteparet, som er utdannet ved Harvard Medical School, hvordan man kan kurere blinde mennesker med genterapi.

– Det har vært en lang reise. 35 år med drømmer og intens jobbing, sier Bennett.

Behandlingen de har utviklet kalles Luxturna. Metoden går ut på å sprøyte friske gener inn i et øye, og på den måten erstatte de syke med friske.

De siste ti årene har forskerne testet behandlingen på mennesker gjennom kliniske studier. Og resultatene er svært lovende, forteller Bennett. Av de 41 pasientene de har behandlet kan alle fremdeles se.

– Spørsmålet er om behandlingen vil vare livet ut, og det vet vi ikke før vi har fulgt pasientene over tid, sier Bennett.

Les også: Ny genmedisin for kreft godkjent i USA: Gir håp til 3500 dødssyke pasienter

– En seier for pasientene

Luxturna kan hjelpe 6000 mennesker i USA og Europa, som ellers ikke har andre behandlingsalternativer. I Norge har om lag 1500 mennesker Retinitis Pigmentosa, men bare noen få har LCA-sykdommen, ifølge Retinitis Pigmentosa Foreningen i Norge. I USA skriver flere aviser at en godkjennelse av genterapi mot LCA vil starte et kappløp om å utvikle lignende medisiner i hele verden.

– Blir behandlingen godkjent er det en stor seier for pasientene, sier Bennett.

En av de største utfordringene ved genterapi er prisen. Så langt er ikke kostnaden av Luxturna fastsatt, men Financial Times anslår at behandlingen vil bli en av de dyreste på markedet noensinne. Prisen kan havne på mellom 700.000-900.000 dollar per øye, ifølge avisen.

– Å sette pris for en behandling som bare skal gis en gang, og som varer livet ut, er et helt nytt konsept. De fleste medisiner tas flere ganger, men ikke genterapi. Jeg tror helsemyndigheter rundt i verden må utvikle nye metoder å vurdere disse medikamentene på, sier direktør i Sparks, Kathrine High.

Leste du denne? Kreftsyke Ann Kristin måtte ut med en halv million for livsforlengende medisin

Vil kurere andre sykdommer

Selv om behandlingen viser lovende resultater, hviler ikke forskerne i Philadelphia.

– Vi ønsker å bruke teknologien til å kurere andre øyesykdommer. Vi har allerede startet flere andre studier på øyet og i fremtiden ønsker vi å bruke behandlingsmetoden på øresykdommer også, sier Bennett.

Leder av Bioteknologirådet, Kristin Halvorsen, sier hun har store forventninger til genterapi, men at å få behandlingen til Norge kan by på utfordringer.

– All ny behandling er kostbart i begynnelsen, så utfordringen ligger først og fremst på kostnadssiden og om vi har tilstrekkelig personell med rett kompetanse for fremtidig behandling, sier hun til VG.

– Gjennom arbeidet i Bioteknologirådet har jeg blitt mer oppmerksom på hvor lite treffsikker konvensjonell medisin er. For mange pasienter virker slik medisin ikke, eller den virker dårlig. Ved hjelp av genterapi kan vi få mer effektiv behandling på mer skånsom måte og med færre bivirkninger.

Les også: Brystkreftmedisinen Kadcyla godkjent i Norge: – En seier for pasientene

Her kan du lese mer om