TUNGT: Selv om Cathrine prøver å møte hver dag med en positiv innstilling, kan følelsene overrumple henne. Spesielt blir hun påvirket når hun snakker om sønnen på 13 år.
TUNGT: Selv om Cathrine prøver å møte hver dag med en positiv innstilling, kan følelsene overrumple henne. Spesielt blir hun påvirket når hun snakker om sønnen på 13 år. Foto: Helge Mikalsen

Ny millionmedisin mot ALS på trappene: – Prisen er av en helt annen verden

Publisert: Oppdatert: 05.04.18 16:10

Del saken på:

Lenken er kopiert
HELSE

ULLERN (VG) Den første nye ALS-medisinen på over 20 år ligger til behandling hos norske myndigheter. – Mitt eneste håp, sier dødssyke Cathrine Nordstrand (48).

15. november 2015 ble livet til Cathrine og sønnen (13) snudd på hodet. Da fikk hun diagnosen ALS og beskjed om at hun sannsynligvis ikke har mange år igjen å leve.

– Verden raknet. Jeg er 48 år, og hadde tenkt å være her mye lenger, sier Nordstrand til VG.

Tid betyr alt for ALS-pasienter. De fleste lever bare to til fem år etter stilt diagnose, men nå har det kommet en ny medisin som kan bremse sykdomsutviklingen noe, for et lite antall pasienter. Medisinen Edaravone brukes i USA, Japan og Sør-Korea, men har ikke kommet til Europa og Norge enda.

– Det kommer en rekke legemidler for sykdommer vi har veldig få behandlingsmuligheter for, blant annet ALS. Det er fantastisk, men prisen er av en helt annen verden, sier seksjonsleder i Legemiddelverket, Kristin Svanqvist.

Les også: Helge fikk påvist ALS seks dager etter bryllupet (krever innlogging)

Koster to millioner per år

VG har tidligere skrevet om forhandlingene rundt den superdyre medisinen Spinraza, til pasienter med SMA. Før forhandlingene kostet den en million per dose.

Nå ligger en ny millionmedisin på trappene. Edaravone (Radicava) kan ha effekt på mennesker med muskelsykdommen ALS. Dette er den første nye medisinen mot sykdommen på 22 år.

Men også denne medisinen er svært dyr. Før forhandlingene koster ett år med behandling to millioner.

– Dette kan bli den nesten Spinraza-debatten. Prisen er veldig høy sammenlignet med effekten, sier Svanqvist.

Hun forteller at kostnadene til legemidler i Norge har økt med 5–6 milliarder kroner de siste fire årene – en utvikling som fortsetter.

– Hadde det vært snakk om en kur, hadde betalingsviljen vært annerledes. Men dette er ikke en kur. Det er en medisin som bremser sykdommen hos et lite antall pasienter, men som ikke gjør dem friske, sier Svanqvist.

Legemiddelverket gjennomførte en vurdering av medikamentet Edaravone før påske og sendte en rapport til Beslutningsforum tirsdag. I rapporten har de samlet det lille som finnes av dokumentasjon på effekt, forteller Svanqvist.

– Produsenten har ikke søkt om markedsføringstillatelse i Europa. Dersom de gjør det, vil Norge delta i det felles europeiske godkjenningsarbeidet. Her vil effekt og pasientsikkerhet bli vurdert, sier Svanqvist.

Markedsføringstillatelse vil si at medikamentet kan selges på apotek.

I ventetiden er det opp til Beslutningsforum om norske sykehus får gi medisinen gjennom kliniske studier, godkjenningsfritak eller om de vil vente til en eventuell markedsføringstillatelse foreligger, forteller Svanqvist.

Bakgrunn: Spinraza-forhandlingene fører ikke frem – medisinen er for dyr

– Jeg svinner bort

– Denne saken bør ikke handle om penger. ALS-pasienter får alltid høre at vi er så få. La meg snu det rundt: Hvis vi er så få, burde det ikke koste så mye å gi oss dette lille fnugget av håp, sier Cathrine.

For to år siden kunne hun løpe. I dag er hun avhengig av krykker og rullestol. Fingrene kan ikke lenger skrelle en appelsin, og skal hun sminke seg, må hun bruke den ene armen til å støtte den andre. For slik er sykdommen ALS. Den ødelegger muskelfunksjonen din, sakte, men sikkert, før den gå løs på lungene. Du mister puste- og taleevnen. Mange ALS-pasienter er koblet til respirator den siste delen av livet.

– Jeg svinner bort. Det er som å bli begravet i egen kropp. Jeg kan ikke tenke meg en verre skjebne, sier Cathrine.

Amerikanske helsemyndigheter godkjente medisinen Radicava 5. mai 2017, etter at en studie fra Japan viste bremsende effekt hos noen ALS-pasienter.

Studien inkluderer 137 pasienter, hvorav halvparten fikk Radicava over en periode på 12 uker. Medikamentet bremset sykdommen med 33 prosent hos disse pasientene, og hadde størst effekt hos dem som begynte med behandling tidlig i sykdomsforløpet, viser studien som ble publisert i The Lancet.

Behandlingen gis over flere runder, og hver runde varer i ti dager. Mellom behandlingene har pasienten 14 dager pause – før syklusen fortsetter. Medisinen gis som sprøyte.

Reiser til Sør-Korea for behandling

Cathrine har hørt om Radicava og vil gjøre alt for å prøve medisinen. Søknaden om å få den vurdert til bruk i Norge ble sendt til Beslutningsforum 13. september 2017. Den er ikke godkjent av Europeiske helsemyndigheter (EMA), og det kan derfor ta tid før den får markedsføringstillatelse i Norge, sier Svanqvist.

To nordmenn går på Radicava i dag, som VG kjenner til. En har reist til Sør-Korea for behandling, mens en annen har fått støtte fra organisasjonen ALS World Wide og får medisinen sendt til Norge. Han setter sprøytene sine selv.

Cathrine har vurdert mulighetene, men kom frem til at hun vil ta medisinen under trygge omstendigheter på et sykehus og at hun ikke vil reise fra sønnen for å få behandling i Korea.

– Behandlingen er krevende og fungerer bare for en veldig liten andel av pasientene. Hvorfor er du så oppsatt på å få den?

– Jeg har ingenting å tape, dette er mitt eneste håp. Jeg har ikke tid til å vente.

For Cathrine, som har jobbet med rusomsorg ved Akershus universitetssykehus i mange år, er det vanskelig å se på at legene ikke kan gjøre noe. I dag er hun inne til oppfølgingssamtale på Ullevål hver tredje måned for å «snakke om hvordan det går».

– Jeg fikk en diagnose, og i det den ble satt, så ristet legene på hodet og sa at det ikke er noe de kan gjøre. Du er gitt opp. Slik føles det i hvert fall, sier Cathrine.

I dag er Rilutek (Riluzol) den eneste medisinen mot ALS på markedet. Den kom i 1995, og siden har det ikke kommet noe. Medisinen er antall livsforlengende med to-tre måneder.

– Men nå finnes det en ny medisin, og jeg vil prøve den. Jeg kommer ikke til å tie stille om denne saken, før jeg ikke kan snakke lenger.

Denne artikkelen handler om