STERKE SAMMEN: Pappa Tom Whitehead forteller at arbeidet med «Emily Whitehead Foundation», som jobber for at andre barn skal få samme behandling som Emily, er blitt en fulltidsjobb. Han og kona Kari reiser verden rundt og holder foredrag om kreftmedisinen, sammen med 12-åringen.
STERKE SAMMEN: Pappa Tom Whitehead forteller at arbeidet med «Emily Whitehead Foundation», som jobber for at andre barn skal få samme behandling som Emily, er blitt en fulltidsjobb. Han og kona Kari reiser verden rundt og holder foredrag om kreftmedisinen, sammen med 12-åringen. Foto: Lech Klaudia VG

Kreftsyke Emily (12) overlevde med banebrytende genmedisin – kan ta år før den kommer til Norge

HELSE

PHILIPSBURG (VG) «Emilys siste sjanse» kalte legene medisinen hun fikk, for den kreftsyke 12-åringen var på dødens terskel – men overlevde mirakuløst.

Publisert: Oppdatert: 19.10.17 04:20

I 2012 ble Radiumhospitalet valgt ut til å være med på å utvikle en ny, revolusjonerende kreftbehandlingsmetode. Nå er den godkjent i USA. Men det kan ta mange år før norske kreftpasienter kan få nytte av den.

Det var denne medisinen som reddet den gang syv år gamle Emily Whiteheads liv.

I to uker var Tom Whitehead usikker på om datteren noen gang ville våkne igjen. Men på syvårsdagen sin slo hun øynene opp. Emily, som i dag er 12 år, reddet livet gjennom bruk av kostbar genmedisin mot akutt lymphoblastic leukemi (ALL), kalt CT019 eller CAR-T celleterapi.

Hun er den første i verden som har fått behandlingen som nylig ble godkjent for bruk på alle barn med samme diagnose, av den amerikanske helsemyndigheten FDA. Beslutningen omtales som historisk. Aldri før har en medisin som bruker pasientenes egne gener til å bekjempe kreft blitt godkjent til bruk ved offentlige sykehus.

BAKGRUNN: Fremtidens kreftmedisin - dette er behandlingen som gir håp

Oslo valgt til å utvikle medisinen

Norge var med på å utvikle denne medisinen i 2012. Onkolog ved avdelingen for utprøvende kreftbehandling ved Radiumhospitalet, Steinar Aamdal, og overlege på Barneavdelingen på Rikshospitalet, Jochen Buchner, ledet en klinisk studie på behandlingen – på oppdrag fra produsenten Novartis. De behandlet barn fra Finland og Norge.

Men nå kan ikke legene tilby behandlingen lenger.

– Dette er en situasjon vi befinner oss i ganske ofte. Slik behandling blir først godkjent i USA, og så i Europa. Norge er stort sett det siste landet i Norden som godkjenner slikt, og det er jo ikke greit, sier Steinar Aamdal til VG.

– Det kan ta lang tid før vi får behandlingen i Norge.

Avdelingen for utprøvende kreftbehandling ble valgt ut til å være ett av seks senter i Europa som Novartis samarbeidet med i 2012.

– Når barn med denne diagnosen får tilbakefall er det vanligvis ingen metoder igjen å bruke, men nå har det plutselig blitt mulig. Dette er en svært komplisert behandling og vi har vært heldige å få være et senter for denne utviklingen i Norden, sier Aamdal.

Les også: Norske kreftleger bekymret for lang ventetid på nye medisiner

Tålte ikke vanlig behandling

Hjemme i Philipsburg, en småby i den amerikanske delstaten Pennsylvania, leker Emily Whitehead (12) med hunden Lucy. Stuen i familiens hjem er dekorert med spindelvev og spøkelser, selv om det er flere uker til Halloween.

– Jeg skal ha venninner på besøk før vi går knask eller knep. Jeg får alltid masse godteri på Halloween, forteller Emily.

Hun fikk diagnosen akutt lymphoblastic leukemi (ALL) som femåring. I dag er hun pioner for genmedisinen som reddet livet hennes og reiser verden rundt for å fortelle om behandlingen gjennom stiftelsen «Emily Whitehead foundation».

ALL er en av de vanligste kreftformene blant barn. For 85 prosent av barna med diagnosen er kjemoterapi beste mulighet, men behandlingen funket ikke på Emily.

– Dagen Emily fikk tilbakefall var den verste i mitt liv, men jeg sa til henne at bare de sterkeste barna blir valgt ut til å bekjempe kreft. Vi skulle vinne, sier pappa Tom Whitehead.

Har du tips i denne saken? Kontak VGs journalist her!

– Emilys siste mulighet

Våren 2005 fikk Emily tilbakefall for tredje gang og familien ble fortalt at den eneste muligheten for å redde henne var en ny, eksperimentell behandling – aldri før testet på barn. Legene kalte behandlingen Emilys siste håp.

På sykehuset tappet de blod fra seksåringens kropp, og sendte det til et laboratorium. Her ble blodet kjørt gjennom en maskin, som fjernet hvite blodceller. Blodet ble ført tilbake i Emilys kropp, uten de hvite blodcellene, som i stedet ble ført inn i en ny maskin og genetisk endret til å angripe kreftcellene.

Men da de nye, sterke blodcellene ble ført tilbake i Emilys kropp gikk det galt. De angrep ikke bare kreften – de angrep Emily også. Hun fikk skyhøy feber og hallusinerte. De kraftige bivirkningene kom som en overraskelse på legene.

Emily havnet i koma. I 14 dager svevde hun mellom liv og død.

– Det siste Emily sa til meg før hun ble borte var: «Pappa, vær sammen med meg hele veien». I to uker slapp jeg ikke hånden hennes, minnes Tom.

Siste forsøk

I et siste, desperat forsøk på å redde seksåringen ga legene Emily et medikament som heter tocilizumab (vanligvis brukt mot reaumatoid artritt/leddgikt). Medikamentet bremset bivirkningene. På sin syvårsdag våknet Emily fra koma.

En uke senere ringte overlegen ved sykehuset med beskjeden: «Det virket – Emily er kreftfri». Det var et mirakel, sier Tom.

– Jeg har vært onkolog i tjue år og har aldri sett noe lignende, sier overlege Stephan Grupp ved Philadelphia Children's Hospital til VG.

– Vi bestemte oss for å prøve tocilizumab, uten å være sikre på om den ville virke. Jeg trodde ikke hun ville overleve natten hvis vi ikke gjorde noe. Erfaringen vi har tatt med oss fra Emilys behandling har reddet mange liv, sier Grupp.

Så du? Norge dårligst i Norden på utprøvende behandling

– Vil revolusjonere kreftbehandling

I dag får alle pasienter tocilizumab i kombinasjon med CT019-behandlingen. Dermed unngår man bivirkningene som Emily fikk i de fleste tilfeller, forteller Grupp.

– Genmedisin vil revolusjonere kreftbehandling de neste fem årene. Vi har kommet langt innen blodkreft, men hvis vi også klarer å utvikle metoder som gjør at genmedisin kan brukes på solide kreftsvulster, vil behandlingen forandre alt, sier Grupp.

Av de første 25 barna som ble behandlet med metoden ble alle erklært kreftfri innen kort tid, ifølge tall fra produsenten Novartis. Novartis er verdens neste største produsent av kreftmedisiner, etter Roche. De selger for 11.2 milliarder dollar hvert år.

– Spørsmålet nå blir om vi kan ta i bruk behandlingen i Norge. Det er svært få pasienter som kan benytte seg av den, men det gjelder barn som ikke har andre muligheter, sier onkolog Steinar Aamdal.

23. juni i år publiserte Novartis oppdaterte resultater på sin CTL019-behandling. Ifølge firmaets tall er 83 prosent av alle pasienter behandlet med metoden kreftfri etter tre måneder, mens 75 prosent er kreftfri etter seks måneder.

Husker du ? Norske Ivana Hollan flyttet til USA for ny kreftbehandling

– Mye dyrere enn annen behandling

Den største innvendingene mot metoden i Norge er prisen, forklarer Steinar Aamdal. I USA er prisen for en behandling $475,000 (3,9 millioner norske kroner), ifølge Novartis. Håpet er at kuren skal bli aktuell for andre krefttyper i fremtiden, noe som kan få betydning for prisen norske myndigheter er villig til å betale.

– Denne behandlingen er mye dyrere enn noen annen form for behandling vi har sett tidligere. Jeg tror ikke alle land i Norden vil få muligheten til å gi denne behandlingen, men at det kanskje vil opprettes ett eller to senter, sier Steinar Aamdal

– Den viktigste årsaken til at nye medikamenter kommer sent til Norge er økonomi. Det er urimelig. Den medisinsk faglige vurderingen, hva behandlingen kan bety for pasientene, burde spille en lang større rolle.

Novartis bekrefter ovenfor VG at de er i dialog med europeiske helsemyndigheter om godkjenning. Medisinen vil tidligst bli tilgjengelig i 2018, sier Novartis.

Hva vil prisen bli i Norge?

– Det er for tidlig å spekulere i prisen på CTL019 i land der produktet enda ikke er godkjent. Hvert land vil utføre sin egen vurdering for å sette en kostnadseffektiv og riktig pris for CTL019 når den er godkjent, sier firmaet.

Her kan du lese mer om