Baby fikk medisin som bare var testet på mus

Baby Z, som den australske babyen blir kalt, har en genetisk feil som kalles molybdenum cofactor deficiency. Denne defekten fører til en opphopning av giftig sulfid og fører vanligvis til anfall, hjerneskade og smertefull død innen få måneder.

Les også:Giuliano (5) er verdens sterkeste barn

Først i verden

Bare tre dager etter at den lille jenta, som den første i verden, hadde fått medisinen, gjorde hun store framskritt. Medisinen var tidligere ikke var testet på mennesker.

- Når vi ser henne nå, er hun bare et mirakel, hun har trosset alle, sier moren til Baby Z, som ikke kan navngis, skriver nyhetsbyrået AFP.

Ba om hjelp

Baby Z begynte å få anfall innen tre døgn etter at hun ble født i mai 2008 begynte. Familien ba biokjemiker Rob Gianello om hjelp til å behandle den tidligere uhelbredelige tilstanden som bare rammer en av en million.

- Dersom hun ikke var blitt behandlet hadde hun lidd en smertefull død, sier moren.

Akex Veldman, som er den lille jentas lege, forteller at Gianello ble oppmerksom på medikamentet som tyskeren Gunther Scwarz med hell hadde brukt på mus, men aldri hadde testet på mennesker.

Les også:- Hvert femte barn mobbes på nettet

Jobbet på spreng

Mens legene jobbet på spreng for å få dette medikamentet, cyclic pyranopterin monophosphate (cPMP), sendt fra Tyskland til Australia, og samtidig jobbet for å etisk godkjennelse for å bruke det, ble tilstanden til Baby Z dårligere og dårligere.

I løpet av et par uker var imidlertid medikamentet klart for bruk på Baby Z.

Få timer etter at den lille hadde fått sin første dose av cPMP, falt sulfidnivået med mer enn to tredeler og nådde normalt nivå innen tre dager.

- Utrolig respons

Ifølge Veldman livnet Baby Z raskt til og i løpet av tre uker av antall anfall redusert med 90 prosent.

- Responsen var helt utrolig, sier Veldman ifølge AFP.

- Vi kan behandle dette hos mennesker for første gang i menneskehetens historie. Det har potensial til å redde liv rundt omkring i hele verden, legger han til.

Les også:Nesten 1000 kinesiske barn blyforgiftet

Fysisk aktiv

Hjerneskaden Baby Z fikk som følge av den genetiske defekten, hadde hemmet utviklingen hennes. Ifølge moren er den nå 18 måneder gamle jenta fysisk aktiv og har begynt å snakke.

- Det går bedre og bedre dag for dag. Vi betrakter henne hver dag og tenker: "Wow", sier hun.

Veldman mener Baby Z vil trenge en dose cPMP hver dag resten av livet.

Nå har ett barn til, i Tyskland, startet behandlingen med cPMP, og gjør store framskritt, ifølge Veldman.

Disse to tilfellene blir nå analysert før medikamentet skal prøves ut på mennesker i et internasjonalt forsøk ved Melbourne Monash Medical Centre.

(VG NETT 05.11.2009 kl. 17:45, Sist oppdatert 05.11.2009 kl. 17:45)

Twingly Bloggsøk

Utskriftsvennlig versjon i samarbeid med:

Helse og medisin

- Øl kan være bra for beina

(VG Nett) Ny forskning viser at øl kan forebygge beinskjørhet, men bare i moderate mengder.

Les hele saken

Hevder folk over 70 har godt av litt ekstra vekt

Folk i 70-årene har godt av noen ekstra kilo, hevder en australsk forsker. Lubne mennesker i denne aldersgruppen lever lenger enn de magre, sier Leon Flicker.

Les hele saken